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Muskeldystrophie: Antisense-Medikament repariert Gendefekt

Leiden – Die Injektion eines sogenannten Antisense-Moleküls hat bei vier Jungen mit Muskeldystrophie vom Typ Duchenne zur Bildung einer normalen Variante des Proteins Dystrophin geführt, dessen genetisch bedingter Mangel Ursache der progressiven Muskelschwäche ist. Die Ergebnisse der “Proof-of-Principle”-Studie im New England Journal of Medicine (2007; 357: 2677-2686) müssen jetzt durch weitere klinische Studien bestätigt werden. … Ursache der Muskeldystrophie vom Typ Duchenne sind Mutationen im DMD-Gen auf dem X-Chromosom. Dort ist das Protein Dystrophin kodiert, ein wichtiger Bestandteil im Zytoskelett der Muskelzellen.

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