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Hämophilie B: Erste klinische Erfolge der Gentherapie

London/Memphis –Die Gentherapie der Hämophilie B entwickelt sich vielversprechend. In einer Phase-I-Studie wurden bei sechs Patienten befriedigende Aktivitäten des Gerinnungsfaktors IX erzielt. Unter der höchsten Dosis kam es bei zwei Patienten jedoch zu einem Anstieg der Leberenzyme.  (New England Journal of Medicine. 2011; doi: 10.1056/NEJMoa1108046) Weiterlesen bei aerzteblatt.de…