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DBA: Von Eltern angestoßenes Forschungsprojekt zeigt erste Erfolge

MBA – Institut für Molekulare Biotechnologie der ÖAW und Medizinische Universität Wien präsentieren Ergebnisse des Projekts zur Erforschung der seltenen Blut-Krankheit „Diamond Blackfan Anämie“ (DBA). Das von den Eltern der betroffenen Kinder initiierte Projekt zeigt erste Erfolge und wird mindestens ein Jahr verlängert. Eine beeindruckende Initiative: Das Wiener DBA-Projekt Die „Diamond Blackfan-Anämie“ (DBA) ist eine …
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Phase 1-2a-Studie zur kausalen Therapie der Chorea Huntington gibt Anlass zur Hoffnung

Im New England Journal of Medicine wurde am 6. Mai 2019 eine wegweisende Studie1 zur Therapie der Chorea Huntington publiziert. Bei dieser erblichen, neurodegenerativen Erkrankung entwickelt sich eine progrediente Bewegungsstörung mit unkoordinierten Muskelkontraktionen. Eine wirksame Therapie gibt es derzeit nicht. Nun konnte gezeigt werden, dass mit sogenannten Antisense-Oligonukleotiden das mutierte Gen quasi stillgelegt werden kann. …
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