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Mukoviszidose: CFTR-Potenziator bessert Chloridtransport

Denver – Alle bisherigen Therapien der Mukoviszidose versuchen die Folgen zu begrenzen, die sich aus dem genetischen Defekt ergeben. Sogenannte CFTR-Potenziator sollen dagegen die Funktion des Chloridkanals stabilisieren. Nach einer ersten klinischen Studie im New England Journal of Medicine (NEJM 2010; 363: 1991-2003) könnte der neue Ansatz durchaus erfolgreich sein.

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