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Hämophilie A: Genveränderte Thrombozyten setzen Faktor VIII frei

Milwaukee – US-Forscher haben mit Hilfe einer Gentherapie zwei Hunde von einer Hämophilie A geheilt. Das Gen wurde laut dem Bericht in Nature Communications (2013; doi: 10.1038/ncomms3773) so in Stammzellen integriert, dass die Thromboyzten im peripheren Blut den Faktor VIII nur am Ort einer Verletzung freigeben.

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