CHESHIRE, Connecticut (Business Wire) – Alexion Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: ALXN) teilte heute mit, dass Soliris^® (Eculizumab), der erste terminale Komplementinhibitor seiner Klasse des Unternehmens, von dem Ausschuss für Arzneimittel für seltene Leiden (COMP) der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) eine positive Stellungnahme für die Kennzeichnung als Arzneimittel für seltene Leiden zur Behandlung von Neuromyelitis optica (NMO), einer lebensbedrohlichen, extrem seltenen neurologischen Störung, erhalten hat. Die positive Stellungnahme des COMP wurde jetzt zur endgültigen Genehmigung und Veröffentlichung im Arzneimittelregister der Gemeinschaft an die Europäische Kommission weitergeleitet. Soliris ist in keinem Land für die Behandlung von NMO-Patienten zugelassen.

„Wir freuen uns, dass der COMP eine positive Stellungnahme in Bezug auf den Status als Arzneimittel für seltene Leiden für Soliris zur Behandlung von NMO-Patienten erteilt hat, insbesondere, nachdem das Präparat vor kurzem den Orphan-Drug-Status von der US-amerikanischen Arzneimittelbehörde FDA erhalten hat“, erklärte Martin Mackay, Ph.D., Executive Vice President und Global Head of R&D bei Alexion. „NMO ist eine extrem seltene, chronische und schwächende Krankheit, die zu Lähmung, Blindheit und Tod führen kann, und es gibt keine zugelassenen Therapien dafür. Daher ist diese Nachricht ein weiterer positiver Schritt, wenn es darum geht, den Bedürfnissen dieser unterversorgten Patientenpopulation in der EU gerecht zu werden.“

Die Europäische Kommission erteilt den Status als Arzneimittel für seltene Leiden, um Anreize für die Entwicklung von Arzneimitteln zur Behandlung, Prävention oder Diagnose von Krankheiten zu schaffen, von denen weniger als fünf von 10.000 Menschen in der EU betroffen sind. Der Status als Arzneimittel für seltene Leiden würde für Alexion bestimmte Vorteile und Anreize mit sich bringen, darunter eine zeitlich begrenzte Marktexklusivität.

Über NMO

Bei NMO-Patienten verursacht die unkontrollierte Komplementaktivierung die Zerstörung Myelin-produzierender Zellen, was zu schweren Schäden des Zentralnervensystems (ZNS), darunter des Rückenmarks und des Sehnervs, führt.1-3Die Folgen der Krankheit sind extreme Schwäche, Lähmung, Atemversagen, Verlust der Darm- und Blasenfunktion, Blindheit und vorzeitiger Tod.4-6Für NMO-Patienten besteht lebenslang das Risiko einer unkontrollierten Komplementaktivierung aufgrund chronischer Autoimmunattacken, und die meisten Patienten erleben einen unvorhersehbaren, rezidivierenden Krankheitsverlauf mit zunehmender Behinderung, da die neurologische Behinderung mit jeder Attacke fortschreitet.5, 7, 8Bei 50 Prozent der Patienten mit rezidivierender NMO kam es innerhalb von fünf Jahren nach Krankheitsausbruch zu einer dauerhaften Schwerbehinderung, darunter Lähmung und Blindheit.9Die meisten Todesfälle im Zusammenhang mit NMO sind die Folge von Atemwegsproblemen aufgrund von NMO-Attacken.9, 10Die Krankheit betrifft in erster Linie Frauen, mit einem Frauen-Männer-Verhältnis von 9:1.11

Über Soliris

Soliris ist ein klassenerster terminaler Komplementinhibitor, den Alexion vom Labor über das Zulassungsverfahren bis hin zur Marktgängigkeit entwickelt hat. Soliris ist in den USA, der Europäischen Union und anderen Ländern als erstes und einziges Arzneimittel zur Behandlung von aHUS-Patienten zugelassen. Soliris ist zur Hemmung der komplementvermittelten TMA indiziert. Soliris ist nicht zur Behandlung von Patienten indiziert, deren hämolytisch-urämisches Syndrom von Schiga-Toxin bildenden E. coli hervorgerufen wird (EHEC/STEC-HUS). Alexion prüft derzeit die Sicherheit und Wirksamkeit von Soliris bei der Behandlung von Patienten mit EHEC/STEC-HUS.

Soliris ist in den USA, der Europäischen Union, Japan und anderen Ländern auch als erstes und einziges Arzneimittel zur Behandlung von Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) zugelassen, einer schwächenden, extrem seltenen und lebensbedrohlichen Bluterkrankung, die durch eine komplementvermittelte Hämolyse (Zerstörung roter Blutkörperchen) gekennzeichnet ist.

Alexion hat für seinen bahnbrechenden Ansatz auf dem Gebiet der Komplementinhibition einige der höchsten Auszeichnungen der Pharmaindustrie erhalten: den Prix Galien USA Award 2008 für das beste Biotechnologieprodukt mit hohem Stellenwert für die künftige Biomedizinforschung sowie den Prix Galien France Award 2009 in der Kategorie Arzneimittel für seltene Krankheiten.

Weitere Informationen, darunter die vollständigen Verschreibungsinformationen für Soliris, sind verfügbar unter www.soliris.net.

Wichtige Sicherheitshinweise

Die Zusammenfassung der Produkteigenschaften von Soliris beinhaltet einen besonderen Warnhinweis und bei der Anwendung zu treffende Vorsichtsmaßnahmen: Aufgrund seines Wirkungsmechanismus erhöht Soliris die Anfälligkeit des Patienten für eine Meningokokkeninfektion (Neisseria meningitidis). Bei diesen Patienten könnte das Risiko bestehen, durch ungewöhnliche Serogruppen (insbesondere Y, W135 und X) zu erkranken, obwohl potenziell eine Meningokokkenerkrankung durch jedwede Serogruppe auftreten kann. Zur Verringerung des Infektionsrisikos müssen alle Patienten mindestens 2 Wochen vor der Verabreichung von Soliris geimpft werden. PNH-Patienten sind zwei Wochen vor Beginn der Soliris-Therapie zu impfen. aHUS-Patienten, denen Soliris innerhalb von zwei Wochen nach einer Meningokokkenimpfung verabreicht wird, sind bis zum Ende der zweiten Woche nach der Impfung mit geeigneten prophylaktischen Antibiotika zu behandeln. Die Patienten müssen entsprechend den geltenden medizinischen Impfrichtlinien erneut geimpft werden. Tetravalente Impfstoffe gegen die Serogruppen A, C, Y und W135 werden besonders empfohlen, vorzugsweise Konjugatimpfstoffe.

Eine Impfung ist jedoch unter Umständen nicht ausreichend, um eine Meningokokkeninfektion zu verhindern. Die offiziellen Empfehlungen zur indikationsgerechten Anwendung antibakterieller Wirkstoffe sollten in Betracht gezogen werden. Es wurde über Fälle von schwerwiegenden oder tödlich verlaufenden Meningokokkeninfektionen bei mit Soliris behandelten Patienten berichtet. Alle Patienten sollten auf Frühzeichen einer Meningokokkeninfektion überwacht, bei Infektionsverdacht sofort untersucht und, falls erforderlich, mit Antibiotika behandelt werden. Die Patienten sollten über diese Anzeichen und Symptome sowie die für eine sofortige ärztliche Behandlung einzuleitenden Schritte aufgeklärt werden. Ärzte müssen die Vorteile und Risiken der Soliris-Therapie mit den Patienten besprechen und ihnen ein Informationsblatt für Patienten sowie eine Patientensicherheitskarte aushändigen. Die häufigsten oder schwerwiegenden unerwünschten Arzneimittelwirkungen waren Kopfschmerzen (zumeist in der Anfangsphase), Leukopenie und Meningokokkeninfektion. Es ist nicht damit zu rechnen, dass Soliris bei PNH-Patienten die aplastische Anämiekomponente beeinflusst.

Bitte lesen Sie die Zusammenfassung der Produkteigenschaften, die die vollständigen Verschreibungsinformationen zu Soliris enthält, einschließlich aller speziellen Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen.

Über Alexion

Alexion Pharmaceuticals, Inc. ist ein Biopharmazieunternehmen, das lebensverändernde Therapeutika für Patienten mit schweren und extrem seltenen Krankheiten erforscht, entwickelt und vermarktet. Alexion ist der weltweite Marktführer auf dem Gebiet der Komplementinhibition. Das Unternehmen hat ein Präparat für Patienten mit PNH und aHUS, zwei schwächende, extrem seltene und lebensbedrohliche Krankheiten, die durch eine chronische unkontrollierte Komplementaktivierung hervorgerufen werden, entwickelt und vermarktet dieses. Das Mittel ist derzeit in mehr als 40 Ländern zur Behandlung von PNH und in den USA sowie der Europäischen Union zur Behandlung von aHUS zugelassen. Alexion untersucht weitere mögliche Indikationen für sein auf dem Markt befindliches Medikament und entwickelt vier andere hochinnovative Biotech-Produktkandidaten. Diese werden als Behandlungsmittel von neun schweren und extrem seltenen Krankheiten neben PNH und aHUS geprüft.

„Safe Harbor“-Hinweis:

Diese Pressemitteilung enthält zukunftsbezogene Aussagen, einschließlich Aussagen zu der erwarteten klinischen Entwicklung, regulatorischen und kommerziellen Meilensteinen und dem möglichen medizinischen Nutzen von Soliris® (Eculizumab) für die potenzielle Behandlung von Patienten mit PNH und aHUS. Zukunftsbezogene Aussagen unterliegen Faktoren, aufgrund derer die Ergebnisse und Pläne von Alexion von den Erwartungen abweichen können. Zu solchen Faktoren gehören zum Beispiel Entscheidungen der Aufsichtsbehörden über die Marktzulassung oder bedeutende Einschränkungen der Vermarktung von Soliris für seine derzeitigen und potenzielle neue Indikationen sowie verschiedene andere Risiken, die von Zeit zu Zeit in den Mitteilungen von Alexion an die US-Börsenaufsicht SEC enthalten sind. Diese Risiken schließen unter anderen insbesondere die Risiken ein, die im Quartalsbericht von Alexion auf Formblatt 10-Q für den am 31. März 2013 beendeten Berichtszeitraum erörtert werden. Alexion beabsichtigt nicht, derartige zukunftsbezogenen Aussagen zu aktualisieren, um nach dem heutigen Datum eintretenden Ereignissen oder Umständen Rechnung zu tragen, insoweit es dazu nicht gesetzlich verpflichtet ist.

Quellenangaben

1 Jarius, S.; Wildemann, B.: AQP4 antibodies in neuromyelitis optica: diagnostic and pathogenetic relevance. Nat Rev Neuro. 2010;6:383-92.

2 Hinson, S. R.; Romero, M. F., Popescu B.F. G. et al: Molecular outcomes of neuromyelitis optica (NMO)-IgG binding to aquaporin-4 in astrocytes. Proc Nat Acad Sci 2012;109(4):1245-50.

3 Hinson, S. R.; Pittock, S. J.; Lucchinetti, C. F. et al: Pathogenic potential of IgG binding to water channel extracellular domain in neuromyelitis optica. Neurology 2007;69:2221-31.

4 Wingerchuk, D. M.; Lennon, V. A.; Lucchinetti, C. F.; Pittock, S. J.; Weinshenker, B. G.: The spectrum of neuromyelitis optica. Lancet Neuro. 2007;6(9):805-15.

5 Wingerchuk, D.M.: Diagnosis and treatment of neuromyelitis optica. Neurologis. 2007;13(1):2-11.

6 Wingerchuk, D. M.; Weinshenker, B. G.: Neuromyelitis optica. Curr Treat Options Neurol 2008;10(1):55-66.

7 Tuzun, E.; Kurtuncu, M.; Turkoglu, R. et al: Enhanced complement consumption in neuromyelitis optica and Behcet’s disease patients. J Neuroimmunol 2011;233(1-2):211-5.

8 Kuroda, H.; Fujihara, K.; Takano, R. et al: Increase of complement fragment C5a in cerebrospinal fluid during exacerbation of neuromyelitis optica. J Neuroimmunol 2013;254(1-2):178-82.

9 Wingerchuk, D. M.; Hogancamp, W. F.; O‘Brien, P. C.; Weinshenker, B. G.: The clinical course of neuromyelitis optica (Devic’s syndrome). Neurology 1999;53(5):1107-14.

10 Kitley, J.; Leite, M. I.; Nakashima, I. et al: Prognostic factors and disease course in aquaporin-4 antibody-positive patients with neuromyelitis optica spectrum disorder from the United Kingdom and Japan. Brain 2012;135(Pt 6):1834-49.

11 Wingerchuk, D. M.: Neuromyelitis optica. Int MS J 2006;13(2):42–50.

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(Pressemitteilung von Alexion Pharmaceuticals, Inc. via BUSINESS WIRE)