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Gentherapie stoppt Adrenoleukodystrophie bei zwei Kindern

Paris – Französische Forscher haben bei zwei Jungen das Fortschreiten der Adrenoleukodystrophie mittels Gentherapie gestoppt. Im Labor wurden hämatopoetische Stammzellen aus dem Knochenmark mit der korrekten Version des Gens ausgestattet.

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