Ulm/Berlin (dgn) – Erstmals liegen für zwei neurodegenerativen Erkrankungen eindeutige diagnostische Kriterien vor: für die Multisystematrophie (MSA) und die progressive supranukleäre Blickparese (PSP), zwei seltene Varianten des Parkinson-Syndroms. Eine internationale Forschergruppe veröffentlichte jetzt die Ergebnisse der NNIPPS-Studie im Fachjournal „Brain“ [1].

„Mit der NNIPPS-Studie verfügen wir über den bislang größten Datensatz zu diesen beiden häufig vergessenen Krankheiten“, erklärt der deutsche Studienleiter Prof. Albert Christian Ludolph, Direktor der Neurologischen Universitätsklinik Ulm. Jeweils etwa 10.000 Patienten leiden in Deutschland unter PSP oder MSA.

Die placebokontrollierte, doppelblinde, randomisierte Untersuchung mit einer durchschnittlichen Follow-up-Dauer von 36 Monaten schloss 760 Patienten (362 PSA-Patienten, 398 MSA-Patienten) aus Deutschland, Frankreich und Großbritannien ein. Für die schwierig zu diagnostizierenden Erkrankungen stehen Ärzten dank der NNIPPS-Studie nun erstmals klare Kriterien zur Erfassung potenziell betroffener Patienten zur Verfügung.

Die beteiligte Forschergruppe entwickelte damit einfache Selektionskriterien für jede der beiden Erkrankungen. „Ärzte können künftig mit einer Wahrscheinlichkeit von 90 Prozent bereits in einem frühen Krankheitsstadium eine sichere Diagnose stellen. Das ist ein Riesenfortschritt, unser Wissen um die Krankheiten ist dadurch enorm gewachsen“, erklärt Studienleiter Ludolph. „Selbst für erfahrene Ärzte war es bislang schwierig, PSP und MSA von der Parkinson-Krankheit zu unterscheiden. Die NNIPPS-Ergebnisse werden sicher in die Leitlinien einfließen“, sagt Prof. Günther Deuschl, Direktor der Universitätsklinik in Kiel und 2. Vorsitzender der Deutschen Gesellschaft für Neurologie (DGN).

Ein weiteres Anliegen der Studiengruppe war es, die Effektivität des Wirkstoffs Riluzol, eines Glutamat-Antagonisten, zu testen. Dessen Wirksamkeit ist bereits seit einigen Jahren in der Therapie der Amyotrophen Lateralsklerose (ALS) belegt. Die NNIPPS-Studie konnte erstmals eindeutig zeigen, dass Riluzol keinen signifikanten Effekt auf die Überlebensrate oder das funktionelle Outcome von PSP und MSA hat.

Auf der Grundlage dieser aktuellen NNIPPS-Studie sind jetzt weitere Arbeiten geplant, die eine Therapie der beiden neurodegenerativen Erkrankungen, deren mittlere Überlebensdauer fünf bis zehn Jahre beträgt, verbessern sollen.

Die Studie lieferte den bislang größten Datensatz zu den beiden seltenen Erkrankungen PSP und MSA. International arbeiteten mehr als 400 Wissenschaftler in mehr als 50 Zentren an der Untersuchung mit. Für das Monitoring und die Sicherstellung der Datenqualität wurden 300.000 Datenfelder und 38.300 Seiten pro Besuch (= ein Untersuchungsdurchgang mit allen 760 Patienten) ausgefüllt. Mit dieser Datenbasis können nun weitere Arbeiten zur longitudinalen Bildgebung, Genetik, Neuropathologie, Neuropsychologie und Gesundheitsökonomie dieser Erkrankungen durchgeführt werden.