Dreizehn neue Arzneimittel für seltene Krankheiten von der EMEA zugelassen
London – Das Committee for Orphan Medicinal Products (COMP) hat auf seiner März-Sitzung für die folgenden zehn seltenen Krankheiten neue Medikamente ausgewiesen:
- akute intermittierende Porphyrie (AIP)
- Beta-Thalassämie intermedia
- Gliom (zwei Produkte)
- Traumatische Verletzung des Rückenmarks
- Myelodysplastisches Syndrom
- Akute myeloische Leukämie
- Akute lymphatische Leukämie
- Thrombotisch-thrombozytopenische Purpura
- Dystrophische Epidermolysis bullosa
Vorab nahm der Ausschuss bereits im Februar positiv Stellung zu drei Medikamenten, die zur Therapie folgender Krankheiten geeignet scheinen:
- Post-Polycythemia Vera/Essential Thrombocythemia Myelofibrosis (Post PV/ET-MF)
- Sichelzell-Anämie
- Dystrophische Epidermolysis bullosa
Eine ständig aktualisierte deutschsprachige Liste der Orphan Drugs findet man der Seite des Verbandes forschender Arzneimittelhersteller e.V.:
>>> www.vfa.de – Orphan Drugs
>>> EMEA – Details zur Sitzung des Ausschusses
(B.Barth)