EPP: Die EMA hat ‚Scenesse‘ als Orphan Drug abgesegnet
Scenesse-Studie: Was lange währt, wird endlich gut
Wie in der Arzneimittelforschung üblich, wird seit Jahren über das Arzneimittel ‚Scenesse‘ gesprochen. Unter die Haut implantiert soll es seinen Wirkstoff über einen längeren Zeitraum abgeben und die körpereigene Melaninproduktion in der Haut angeregen.
Die Ergebnisse aller bisherigen Studienphasen waren so gut, dass auch die Europäische Arzneimittelbehörde (European Medicines Agency, EMA) letztlich ihren Segen erteilt hat. Es ist eine gute Nachricht für alle Menschen, die unter der seltenen Erkrankung Erythropoetische Protoporphyrie (EPP) leiden, denn ihr Leben könnte jetzt schöner werden.
EPP beruht auf einem seltenen genetischen Defekt, der sich auf die Blutbildung auswirkt. Die Krankheit geht mit einer äußerst schmerzhaften Lichtempfindlichkeit der Haut einher. Die ersten Symptome zeigen sich meistens zwischen dem ersten und 10. Lebensjahr und äußern sich in Vermeidungsverhalten gegenüber Sonnenlicht und Hyperaktivität der Kinder. Da bei den meisten Betroffenen trotz heftigster Schmerzen nicht immer sichtbare Symptome auf der Haut auftreten, wird den Patienten oftmals nicht geglaubt. Neben den Hautsymptomen treten in bis zu 10 % der Fälle Leberkomplikationen auf, die tödlich verlaufen können. Nur eine von 100.000 Personen ist von dieser Erkrankung betroffen.
Wer mehr über die Krankheit erfahren möchte, dem empfehlen wir den entsprechenden Neujahrsartikel in der Neuen Zürcher Zeitung zu lesen. (Birgit Barth)
Mehr Informationen: