WESTON, Mass. & STOCKHOLM (BW) – Biogen Idec und Swedish Orphan Biovitrum beginnen mit zwei weltweiten pädiatrischen klinischen Studien mit lang wirkenden rekombinanten Fc-Fusionsproteinen (rFVIIIFc und rFIXFc) mit Faktor VIII und Faktor IX zur Behandlung von Hämophilie A und B. Dies haben die beiden Unternehmen heute bekannt gegeben.

rFVIIIFc und rFIXFc sind vollständig rekombinante Gerinnungsfaktoren, die mithilfe der neuartigen, firmeneigenen monomerischen Fc-Fusionstechnologie von Biogen Idec entwickelt wurden. Diese nutzt einen natürlichen Mechanismus, der rFVIIIFc und rFIXFc im Blutkreislauf des Körpers wiederverwertet. Biogen Idec und Sobi testen diese Technologie, um zu ermitteln, ob sie die Halbwertszeit verlängert und es ermöglicht, dass die Proteine länger im Körper wirken als marktgängige Faktorprodukte.

„Kinder mit Hämophilie brauchen lang wirkende Faktorprodukte, die den Schutz vor Blutungen verlängern und die Häufigkeit intravenöser Infusionen reduzieren“, sagte Glenn Pierce, M.D., Ph.D., Senior Vice President of Global Medical Affairs und Chief Medical Officer für Hämophilie von Biogen Idec. „Die pädiatrischen klinischen Studien stellen eine wichtige Ergänzung der laufenden Studien mit Erwachsenen dar und demonstrieren, dass wir engagiert an neuen Möglichkeiten zur Behandlung von Hämophilie arbeiten.“

„Wir dehnen mit dieser Studie die klinische Entwicklung von rFVIIIFc und rFIXFc auf eine größere Patientenpopulation aus, die auch Kinder mit Hämophilie einschließt“, sagte An van Es-Johansson, M.D., Head of Clinical Development von Sobi. „Die Aufnahme dieser Studien stellt einen wichtigen Meilenstein unseres klinischen Entwicklungsprogramms dar und untermauert unsere weltweite Strategie, die wir für die Zulassung der Produkte verfolgen.“

Bei den klinischen Studien handelt es sich um offene multizentrische Zulassungsstudien zur Untersuchung der Sicherheit, Pharmakokinetik und Wirksamkeit von rFVIIIFc und rFIXFc bei vorbehandelten Kindern unter 12 Jahren mit schwerer Hämophilie A oder B. Der erste Patient wurde im Rahmen der pädiatrischen rFIXFc-Studie behandelt und für die pädiatrische Studie mit rFVIIIFc werden derzeit aktiv Patienten rekrutiert. Es finden bereits weltweite Zulassungsstudien für rFVIIIFc und rFIXFc mit vorbehandelten Kindern im Alter von mindestens 12 Jahren statt, die an schwerer Hämophilie A oder B leiden, und es ist davon auszugehen, dass entsprechende Ergebnisse in der zweiten Hälfte dieses Jahres vorliegen werden.

Über die Studie Kids A-LONG

Bei der Studie Kids A-LONG handelt es sich um eine offene multizentrische Zulassungsstudie, um die Sicherheit, Pharmakokinetik und Wirksamkeit von rFVIIIFc bei der Prävention und Behandlung von Blutungen bei vorbehandelten Kindern unter 12 Jahren mit Hämophilie A zu bestimmen. An der Studie werden rund 50 männliche Patienten unter 12 Jahren mit der Diagnose einer schweren Hämophilie A und einer Exposition von mindestens 50 dokumentierten Tagen mit einem beliebigen derzeit marktgängigen Faktor-VIII-Produkt teilnehmen. Alle Patienten werden zweimal wöchentlich mit prophylaktischen Dosen behandelt.

Die primäre Ergebnismessung besteht aus der Häufigkeit der Entwicklung von Hemmern über einen Behandlungszeitrum von rund 26 Wochen und einer Exposition mit rFVIIIFc von mindestens 50 Tagen. Die zweiten Ergebnismessungen beinhalten die Anzahl der jährlichen Blutungen und es wird das Ansprechen der Patienten auf die Behandlung über den gleichen Zeitraum beurteilt. Weitere Informationen über die Studie erhalten Sie unter www.biogenidechemophilia.com oder www.clinicaltrials.gov (NCT01458106).

Über die Studie Kids B-LONG

Bei der Studie Kids B-LONG handelt es sich um eine offene multizentrische Zulassungsstudie, um die Sicherheit, Pharmakokinetik und Wirksamkeit von rFIXFc bei der Prävention und Behandlung von Blutungen bei vorbehandelten pädiatrischen Patienten mit Hämophilie B zu bestimmen. An der Studie werden rund 26 männliche Patienten unter 12 Jahren mit der Diagnose einer schweren Hämophilie B und einer Exposition von mindestens 50 dokumentierten Tagen mit einem beliebigen derzeit marktgängigen Faktor-IX-Produkt teilnehmen. Alle Patienten werden wöchentlich mit prophylaktischen Dosen behandelt.

Die primäre Ergebnismessung besteht aus der Häufigkeit der Entwicklung von Hemmern über einen Behandlungszeitrum von rund 50 Wochen und einer Exposition mit rFIXFc von mindestens 50 Tagen. Die zweiten Ergebnismessungen beinhalten die Anzahl der jährlichen Blutungen und es wird das Ansprechen der Patienten auf die Behandlung über den gleichen Zeitraum beurteilt. Weitere Informationen über die Studie erhalten Sie unter www.biogenidechemophilia.com oder www.clinicaltrials.gov (NCT01440946).

Über Hämophilie

Hämophilie ist eine seltene Erbkrankheit, bei der die Blutgerinnung beeinträchtigt ist. Hämophilie A tritt jährlich bei etwa einem von 5.000 männlichen Neugeborenen auf und wird durch einen wesentlichen Mangel oder das völlige Fehlen des Faktor-VIII-Proteins hervorgerufen, das für die normale Blutgerinnung notwendig ist. Hämophilie B tritt jährlich bei etwa einem von 25.000 männlichen Neugeborenen auf und wird durch einen wesentlichen Mangel oder das völlige Fehlen des Faktor-IX-Proteins hervorgerufen. Menschen mit Hämophilie A und B benötigen daher Faktor-VIII- bzw. Faktor-IX-Injektionen, um den Gerinnungsprozess wiederherzustellen und häufigen Blutungen vorzubeugen, die andernfalls Schmerzen, irreversible Gelenkschäden und lebensbedrohlichen Blutverlust verursachen können. Hämophilie A und B wird drei- bzw. viermal wöchentlich mit prophylaktischen Infusionen behandelt, um eine ausreichende Menge des Gerinnungsfaktors im Blutkreislauf aufrechtzuerhalten. Langzeitstudien zeigen, dass diese Therapie die Lebenserwartung der Patienten verlängert und fortschreitende Gelenkschäden erheblich reduziert oder sogar gänzlich verhindert.

(Pressemeldung via BUSINESS WIRE von Biogen Idec)