„Die Gentherapie der Beta-Thalassämie hat die klinische Reifeprüfung bestanden. In zwei internationalen Studien ist es gelungen, 15 von 22 Patienten von der Notwendigkeit regelmäßiger Bluttransfusionen zu befreien. Die Ergebnisse wurden im New England Journal of Medicine (2018; 378: 1479–93) vorgestellt. Die Behandlung könnte noch in diesem Jahr zugelassen werden“, berichtete das Deutsche Ärzteblatt am 20. April 2018 online.

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