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Wirkstoff gegen Muskeldystrophie entdeckt

Symptome bei Mäusen reversibel

New York (pte) – Wissenschaftler der University of Rochester haben eine Möglichkeit gefunden, den genetischen Fehler zu blockieren, der die häufigste Form von Muskeldystrophie verursacht. Tests mit Mäusen ergaben, dass eine Injektion mit einem Wirkstoff, der die Aktivität des schadhaften Gens neutralisiert, dazu führte, dass die Muskelzellen besser arbeiteten. Die in Science veröffentlichte Studie könnte einen Schritt in Richtung von Behandlungsformen bedeuten, die die Symptome der Krankheit reversibel machen. Allein in Großbritannien leiden laut BBC rund 7.500 Kinder und Erwachsene an einer Form der Muskeldystrophie.

Die Myotone Dystrophie führt, wie andere Formen der Krankheit, zu Muskelschwäche und einem in den meisten Fällen progressiven Kräfteverfall. Typischerweise sind die Muskeln in Gesicht, Kiefer und Nacken betroffen. Ein weiteres Symptom ist die Steifheit der Muskeln, die meist an den Händen auftritt. Die Krankheit kann in jedem Lebensalter auftreten. Derzeit gibt es keine medizinische Möglichkeit ihr Fortschreiten aufzuhalten. Verursacht wird sie durch die Mutation eines spezifischen Gens auf dem Chromosom 19.

Das Team um Charles Thornton entdeckte, dass RNA, die genetische Botschaften vom Kern an den Rest der Zelle weitergibt – damit in der Folge Proteine gebildet werden – entscheidend für die Entstehung der Myotonen Dystrophie ist. Jedes Gen stellt seine eigene RNA her. Bei der Myotonen Dystrophie führt der genetische Defekt zur Produktion einer toxischen RNA, die bestimmte Proteine daran hindert, ihre normale Funktion auszuführen. Sie klebt sich einfach an sie an. Das Blockieren eines Proteins mit der Bezeichnung „muscleblind“ führt laut Studie zur charakteristischen Steifheit der Hände.

Die toxische RNA sammelt sich in Ablagerungen an, die im Zellkern sichtbar sind. Das Team setzte ein synthetisches Molekül, ein Antisense Oligonukleotid ein, das ein Segment des genetischen Codes nachahmt, um diese Ablagerungen aufzubrechen und die normale Zellaktivität wieder herzustellen. Es wurde eigens dafür geschaffen, sich an die toxische RNA anzubinden und ihre schädigende Wirkung zu neutralisieren. Als es in die Muskelzellen von Mäusen mit Myotoner Dystrophie injiziert wurde, wurden die festgehaltenen Proteine freigesetzt und nahmen ihre normale Funktion wieder auf.

Thornton betonte jedoch, dass Vorsicht dabei geboten sei, diese viel versprechenden Forschungsergebnisse direkt auf den Menschen anzuwenden. Bei Mäusen trete die Krankheit in nur abgeschwächter Form auf. Die zugrundeliegende genetische Anomalie sei mit dem neuen Forschungsansatz nicht behoben, sondern nur teilweise unter Kontrolle gebracht.

(Aussender: pressetext.austria)

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