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Schlagwort: Zystische Fibrose

Genvariante erhöht Risiko für schwere Lebererkrankung bei zystischer Fibrose

OrphaRedaktionMedi-News

NC Chapel Hill, NC (eurekalert) – Forscher der University of North Carolina in Chapel Hill haben einen genetischen Risikofaktor für schwere Lebererkrankungen bei Patienten mit zystischer Fibrose (Mukoviszidose) entdeckt. Wer eine bestimmte Variante des SERPINA1 Gen in sich trägt (auch als Alpha-1-Antitrypsin bekannt oder Alpha-1-antiprotease) ist fünf Mal häufiger von Leberzirrhose und anderen Komplikationen der …
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Gentherapie gegen Mukoviszidose rückt näher

OrphaRedaktionMedi-News

Virus transportiert gesundes Gen in die Lungenzellen Berkeley (pte) – Wissenschaftler der University of California sind laut eigenen Angaben der Entwicklung einer Gentherapie gegen Mukoviszidose (CF) einen Schritt näher gekommen. In Labortests gelang es dem veränderten Virus, erfolgreich ein neues Gen freizusetzen, das das für die Krankheit verantwortliche geschädigte Gen ersetzen kann. In der Folge …
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Neuer Ansatz gegen Erbkrankheiten

OrphaRedaktionMedi-News

Ein neuer Wirkstoff, der die Herstellung korrekter Proteine aus mutierter DNA erlauben soll, könnte in den nächsten Jahren Menschen mit einer ganzen Reihe von Erbkrankheiten helfen. Das Medikament zeigt erste positive Wirkungen bei der Behandlung von Mukoviszidose sowie Muskeldystrophie und soll nun in einer größeren internationalen klinischen Studie getestet werden, berichtet das Technologiemagazin Technology Review …
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