Neue Selbsthilfegruppe „Ge(h)n mit HSP“
Die hereditäre spastische Spinalparalyse (HSP) ist eine vererbte Querschnittlähmung mit erhöhter Muskelspannung, bei der die ersten Symptome in der Kinder- oder Jugendzeit auftreten.
Weitere Medulloblastom-Gene identifiziert
Ein internationales Forscherteam hat beim Medulloblastom, dem häufigsten malignen Hirntumor im Kindessalter, ein Dutzend Genmutationen entdeckt, die als Antreiber des Tumorwachstum infrage kommen.
Elf Prozent Rabatt auf Pirfenidon
Mit dem Erstattungsbetrag für das Arzneimittel gegen idiopathische pulmonale Fibrose liegt erstmals ein Verhandlungsergebnis gemäß Arzneimittelmarkt-Neuordnungsgesetz (AMNOG) für ein Arzneimittel gegen seltene Krankheiten vor.
EMA: Grünes Licht für Gentherapie bei Lipoproteinlipase-Mangel
Patienten mit angeborenen Defekten der Lipoprotein-Lipase können schon bald mit einer Gentherapie behandelt werden. Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) hat einem Hersteller aus den Niederlanden grünes Licht gegeben.
Umfrage: Deutsche sind unzufrieden mit der AIDS-Aufklärung
25 Jahre nach dem Start der Kampagne „Gib Aids keine Chance“ zeigt sich in einer Umfrage des Kölner Meinungsforschungsinstituts YouGov, dass die Deutschen mit der AIDS-Aufklärung nicht zufrieden sind. Rund 45 Prozent der Befragten halten die Informationen für nicht ausreichend.
Biogen Idec und Sobi starten weltweite klinische Studien mit lang wirkenden Produktkandidaten für Hämophilie A und B bei Kindern
Biogen Idec und Swedish Orphan Biovitrum beginnen mit zwei weltweiten pädiatrischen klinischen Studien mit lang wirkenden rekombinanten Fc-Fusionsproteinen (rFVIIIFc und rFIXFc) mit Faktor VIII und Faktor IX zur Behandlung von Hämophilie A und B. Dies haben die beiden Unternehmen heute bekannt gegeben.