Phase 1-2a-Studie zur kausalen Therapie der Chorea Huntington gibt Anlass zur Hoffnung
Im New England Journal of Medicine wurde am 6. Mai 2019 eine wegweisende Studie1 zur Therapie der Chorea Huntington publiziert. Bei dieser erblichen, neurodegenerativen Erkrankung entwickelt sich eine progrediente Bewegungsstörung mit unkoordinierten Muskelkontraktionen. Eine wirksame Therapie gibt es derzeit nicht. Nun konnte gezeigt werden, dass mit sogenannten Antisense-Oligonukleotiden das mutierte Gen quasi stillgelegt werden kann. …
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