Erster Erfolg: Gentherapie bei seltener Hirnstörung
Bei der seltenen angeborenen Stoffwechselerkrankung handelt es sich um den Mangel an aromatischer L-Aminosäure-Decarboxylase (englisch AADC abgekürzt). Ein Defekt in einem Gen führt dazu, dass die Produktion der wichtigen Nervenbotenstoffe Dopamin und Serotonin gestört ist.