Virus transportiert gesundes Gen in die Lungenzellen Berkeley (pte) – Wissenschaftler der University of California sind laut eigenen Angaben der Entwicklung einer Gentherapie gegen Mukoviszidose (CF) einen Schritt näher gekommen. In Labortests gelang es dem veränderten Virus, erfolgreich ein neues Gen freizusetzen, das das für die Krankheit verantwortliche geschädigte Gen ersetzen kann. In der Folge …
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Ulm/Berlin (dgn) – Erstmals liegen für zwei neurodegenerativen Erkrankungen eindeutige diagnostische Kriterien vor: für die Multisystematrophie (MSA) und die progressive supranukleäre Blickparese (PSP), zwei seltene Varianten des Parkinson-Syndroms. Eine internationale Forschergruppe veröffentlichte jetzt die Ergebnisse der NNIPPS-Studie im Fachjournal „Brain“ [1].
Darmstadt (merck) – Die Europäische Kommission hat im Dezember 2008 die Marktzulassung für Kuvan® zur Behandlung der Hyperphenylalaninämie (HPA) bei Patienten mit Phenylketonurie (PKU) oder BH4-Mangel erteilt. Kuvan®, das zuvor von der Europäischen Arzneimittelagentur (EMEA) den Status eines neuen Arzneimittels zur Behandlung seltener Krankheiten („Orphan Medicinal Product“) erhalten hatte, ist das erste Medikament, das in …
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Washington – ….Die Effektivität von Atryn® wurde in einer relativ kleinen Studie an nur 31 Patienten mit angeborenem Antithrombinmangel untersucht, von denen 30 erfolgreich vor einer behandlungsbedürftigen Thrombose geschützt wurden – häufigste Nebenwirkung: Blutungen und Reaktionen an der Einstichstelle. Lesen Sie hier den ganzen Text: aerzteblatt.de
Düsseldorf (idw) – Wissenschaftler berichten über eine Studie, die erste klinische Hinweise liefert, dass eine Gentherapie die Symptome bei Patienten mit Rheumatoider Arthritis reduzieren kann. In der aktuellen Februar-Ausgabe der Fachzeitschrift Human Gene Therapy stellen die Autoren die Studie an zwei Patientinnen mit schwerer Rheumatoider Arthritis vor. Leiter der Untersuchung war Prof. Dr. Peter Wehling, …
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Mailand – Die Langzeitergebnisse einer Gentherapie bei der angeborenen Immunschwächekrankheit SCID sind ausgezeichnet, wenn die Ursache ein Adenosin-Deaminase-Mangel ist. Im Gegensatz zur X-chromosomalen SCID, wo es zu mehreren Todesfällen kam, leben alle zehn Patienten, wie ein Bericht im New England Journal of Medicine (2009; 360:447-458) zeigt. Lesen Sie hier den ganzen Text: aerzteblatt.de