Weltweit erste Therapiemöglichkeit für Kinderdemenz CLN2 entwickelt
Die Neuronale Ceroid Lipofuszinose (NCL) zählt zu den seltenen Erkrankungen. Als eine der häufigsten Formen tritt der Subtyp CLN2 auf, bei dem das Enzym Tripeptidyl-Peptidase-1 (TPP1) nicht oder nicht ausreichend gebildet wird.