Neue Gentherapie bei spinaler Muskelatrophie Typ 1 (SMA)
SMA zählt zu den häufigsten genetisch bedingten Todesursachen im Säuglings- und Kleinkindalter. Bisher gab es keine ursächliche Therapie.
SMA zählt zu den häufigsten genetisch bedingten Todesursachen im Säuglings- und Kleinkindalter. Bisher gab es keine ursächliche Therapie.
Eine frühzeitige Diagnose und Einleitung der Behandlung ist für Patienten mit infantiler Spinaler Muskelatrophie von grundlegender Bedeutung.
Unter dem Begriff „Spinale Muskelatrophien“ (SMA) wird eine Gruppe von Krankheiten zusammengefasst, denen ein fortschreitender Untergang von motorischen Nervenzellen v.a. im Rückenmark (spinal) gemeinsam ist.
Mithilfe einer neuartigen genetischen Technik ist es erstmals gelungen, das Fortschreiten der Spinalen Muskelatrophie (SMA) bei Säuglingen und Kleinkindern zu verlangsamen.