ÄZQ aktualisiert Kurzinfos für Seltene Erkrankungen
Das Ärztliche Zentrum für Qualität in der Medizin (ÄZQ) hat vier Kurzinformationen aktuelisiert. Die Kurzinformationen für Patienten stehen zum kostenlosen Download bereit.
Das Ärztliche Zentrum für Qualität in der Medizin (ÄZQ) hat vier Kurzinformationen aktuelisiert. Die Kurzinformationen für Patienten stehen zum kostenlosen Download bereit.
Nun gibt es Hoffnung für die rund 50 Prozent der Mukoviszidose-Patienten in Deutschland, bei denen die Erkrankung ausschließlich an der sogenannten Phe508del-Mutation liegt: Im Jahr 2015 hat die Firma Vertex eine Therapie für diese Mukoviszidose-Patienten entwickelt, die sich aus den Medikamenten Ivacaftor und Lumacaftor zusammensetzt.
Die Messung der Lungenbelüftung (Lung Clearance Index / LCI) zeigt frühe Lungenveränderungen bei Kindern mit Mukoviszidose nahezu ebenso genau und zuverlässig an wie die Magnetresonanztomographie (MRT).
Was älteren Patienten mit Mukoviszidose häufig Erleichterung verschafft, muss jungen Patienten, die noch nicht dauerhaft unter einer Obstruktion der Atemwege leiden, nicht automatisch nutzen
Der CFTR-Corrector VX-708 hat, in Kombination mit VX-770, die Lungenfunktion von Patienten mit der Hauptvariante der Mukoviszidose gebessert.
Seattle – Der Wirkstoff Ivacaftor (VX-770) kann bei einigen Personen mit zystischer Fibrose, die eine G551D-Mutation aufweisen, signifikant die Lungenfunktion verbessern. Diese Erkenntnisse gewannen Wissenschaftler um Bonnie Ramsey von dem Seattle Children’s Research Institute in ihrer Phase-3-Studie. Sie publizierten ihre Ergebnisse im New England Journal of Medicine (2011; 365:1663-1672). Weiterlesen bei aerzteblatt.de…