Ein Fusionsprotein, das die Halbwertzeit von Faktor IX verlängert, könnte bei der prophylaktischen Therapie der Hämophilie B die Infusionsintervalle verlängern und damit die Lebensqualität der Patienten verbessern.
London/Memphis –Die Gentherapie der Hämophilie B entwickelt sich vielversprechend. In einer Phase-I-Studie wurden bei sechs Patienten befriedigende Aktivitäten des Gerinnungsfaktors IX erzielt. Unter der höchsten Dosis kam es bei zwei Patienten jedoch zu einem Anstieg der Leberenzyme. (New England Journal of Medicine. 2011; doi: 10.1056/NEJMoa1108046) Weiterlesen bei aerzteblatt.de…
Memphis – Nach einem langen Anlauf scheint die Gentherapie bei der Hämophilie nun doch Früchte zu tragen. Auf dem Jahreskongress der American Society of Hematology in Orlando/Florida wurden die Ergebnisse der ersten beiden Patienten einer laufenden klinischen Studie zur Hämophilie B vorgestellt. Lesen Sie hier den ganzen Text: aerzteblatt.de