Beta-Thalassämie: Die meisten Patienten benötigen nach Gentherapie keine Transfusionen mehr
Die Gentherapie der Beta-Thalassämie hat die klinische Reifeprüfung bestanden. In zwei internationalen Studien ist es gelungen, 15 von 22 Patienten von der Notwendigkeit regelmäßiger Bluttransfusionen zu befreien.