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Autor Thema: Tipps,Fragen,Antworten für behinderte Menschen und Eltern behinderter Kinder  (Gelesen 13152 mal)

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Offline RalleGA

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Lotto ums Leben todkranker Babys 

„Dilemma-Situation auf Kosten der Eltern“

Joachim Sproß Bundesgeschäftsführer derDeutschen Gesellschaft für Muskelkranke

Es gibt Babys mit einer lebensbedrohenden Erbkrankheit. Und ein neues teures Medikament, das ihr Leben retten kann.
Der Hersteller verlost es jetzt für 100 Kinder. Ist das großzügig oder perfide?   

Für die verzweifelten Eltern todkranker Babys ist eine neue Gentherapie ein Hoffnungsschimmer in dunkelsten Zeiten.
Aber was, wenn das Mittel, das mit zwei Millionen Euro pro Dosis das teuerste Medikament der Welt ist, noch nicht zugelassen ist?

Der Schweizer Pharmahersteller Novartis verlost ab 02.02.2020 Behandlungen für 100 Säuglinge und Kleinkinder bis 2 Jahren.
Bewerben konnten sich Familien aus aller Welt, deren Kind an spinaler Muskelatrophie (SMA) leidet und bei denen keine andere Therapie hilft. Ist das eine Überlebenslotterie, wie Kritiker sagen?

Marina Mantels Sohn Michael wird 2018 mit SMA geboren.
"Sechs Wochen dachten wir, er wäre kerngesund, dann bewegte er sich plötzlich nicht mehr", erzählt sie.
Im Krankenhaus dann die Diagnose: SMA. Michael bekommt das SMA-Medikament Spinraza.
Es hilft vielen, aber nicht Michael. "Er bekam Lungenprobleme, konnte Schleim kaum abhusten", sagt Mantel.

Dann hört sie von dem Medikament Zolgensma von Novartis.
Sie kämpft, will eine Härtefallausnahme, wird abgelehnt, dann lenkt ihre Krankenkasse doch ein.
Michael bekommt das Medikament im September 2019.
"Es geht ihm gut, er kann sich jetzt selbstständig umdrehen", sagt sie heute.
An eine solche Entwicklung sei nicht zu denken gewesen.
Sie kritisiert, dass die Zulassung von Zolgensma in Europa dauert.

"Natürlich ist eine Lotterie nicht richtig, aber wenigstens macht Novartis irgendetwas", sagt sie.
Auf das Losverfahren kam Novartis nach eigenen Angaben mit einem Ethikrat, weil es die Therapie weltweit so schnell wie möglich zur Verfügung stellen wollte, sagt eine Novartis-Sprecherin.

Nur fragen Betroffene: Warum stellt Novartis nicht mehr Behandlungen bereit?

Die Herstellungskapazitäten seien begrenzt, so die Sprecherin.
Mehr als 100 Dosen könne das einzige Werk in Illinois in den USA in diesem Jahr nicht zusätzlich zu den erwarteten Bestellungen liefern.
Um allen Patienten eine faire Chance zu geben, sei nur das Zufallsprinzip in Frage gekommen, so, die Novartis-Sprecherin.
"Es ist ein Dilemma", räumt sie ein. "Bei aller Kritik an diesem Verfahren mangelt es vorerst an Alternativvorschlägen."

Dem widerspricht Medizinethiker Norbert W. Paul. Ethischer wäre es gewesen,
klare Kriterien als Voraussetzung für die Verabreichung des Medikamentes festzulegen, sagt er.
Zum Beispiel, ob eine Klinik in der Nähe sei, die mit Gentherapie umgehen könne, ob eine Nachsorge und im Notfall auch eine Krisenversorgung möglich sei.
Das Losverfahren lehnt er ab.
"Novartis unterläuft mit dieser Abgabe aus Mitleid die Zulassung, um einen Fuß im Markt zu haben und so Druck zu machen", sagt er.
"Aber natürlich greifen verzweifelte Eltern nach jedem Strohhalm.
Umso bedenklicher ist eine Verlosung."

Ablehnung kommt auch vom Bundesgeschäftsführer der Deutschen Gesellschaft für Muskelkranke (DGM), Joachim Sproß.
"Das ist eine Dilemma-Situation auf Kosten der Eltern", sagt er.
Wenn jemand die medizinische Indikation hat, muss er Zugang zu dem Medikament haben", verlangt er.

Fundquelle: Auszug – „ALTMARK-Zeitung“  Februar 2020
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Offline RalleGA

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Teilnahme an Therapie-Lotterie in DEUTSCHLAND erlaubt 

Bei der umstrittenen Verlosung einer Gentherapie für todkranke Babys haben jetzt auch Kinder in Deutschland eine Chance.

Am 03.2.2020 gab das zu ständige Paul-Ehrlich-Institut in Langen grünes Licht, dass Kinder in Deutschland mit dem Mittel Zolgensma behandelt werden können, obwohl es in Europa noch nicht zugelassen ist.
Die Verlosung des Medikamentes begann am 02.02.2020.

Die Therapie ist für Kinder unter zwei Jahren, die an spinaler Muskelatrophie (SMA) leiden.
Die Erbkrankheit löst Muskelschwund aus und kann zum Tod führen.
Es handelt sich um das teuerste Medikament der Welt mit rund zwei Millionen Euro für eine Dosis.
Eine einzige Injektion soll den Muskelschwund bremsen.

Der Schweizer Pharmakonzern Novartis stellt Zolgensma in diesem Jahr für insgesamt 100 Säuglinge und Kleinkinder gratis in Ländern zur Verfügung, wo es noch keine Zulassung gibt.
In Deutschland ist laut Paul-Ehrlich-Institut eines von 10.000 Kindern von SMA betroffen. Die besonders schwere Form haben etwa 50 Kinder.
Novartis kann nach eigenen Angaben über die erwarteten Bestellungen hinaus in diesem Jahr nur 100 Dosen zusätzlich herstellen.
Man habe sich für die Verlosung als Lösung entschieden.
Viele betroffene Familien betrachten die Verlosungsaktion skeptisch:
Sie finden, dass die Therapie nach medizinischen Kriterien vergeben werden sollte.


Fundquelle: Auszug – „ALTMARK-Zeitung“  Februar 2020

« Letzte Änderung: 07. Februar 2020, 13:57:57 von RalleGA »
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