Du bist nicht alleine...
News. Bild: Gerd Altmann. Lizenz: CC0

Mendelian Susceptibility to Mycobacterial Disease: Mit Gentherapie Mykobakterien nicht mehr schutzlos ausgeliefert

Wissenschaftler der Medizinischen Hochschule Hannover (MHH) haben erstmals eine erfolgreiche Zell- und Gentherapie für eine genetisch bedingte Infektionskrankheit entwickelt. Sie verspricht eine vielversprechende Therapie für die lebensbedrohliche und seltene Erkrankung „Mendelian Susceptibility to Mycobacterial Disease (MSMD)“ zu sein, indem sie die Erkrankten vor mykobakteriellen Krankheitserregern schützt. Die Forscher veröffentlichten ihre Ergebnisse in „Blood“, dem renommierten Fachjournal der „American Society for Hematology ASH“.


Das Immunsystem des Menschen ist mit einer Vielzahl unterschiedlicher Blutzellen ausgestattet, um jeden Tag gegen verschiedene Krankheitserreger anzukämpfen. Eine Schwächung des Immunsystems kann dazu führen, dass Patienten schwere Infektionskrankheiten erleiden. Eine bestimmte Ursache dafür können Mutationen im Erbgut sein, die dazu führen, dass die Fresszellen (Makrophagen) im Körper nicht mehr funktionieren und somit Krankheitserreger wie etwa Mykobakterien nicht mehr richtig beseitigen können. Dies tritt unter anderem bei der Erkrankung MSMD auf, bei der Patienten schwere und zum Teil tödlich verlaufende Infektionen durch Mykobakterien erleiden. MSMD ist eine genetisch bedingte Erkrankung, die sich bereits im Kleinkindalter manifestiert und für die es derzeit keine effektive heilende Therapie gibt.

Das internationale Team um Privatdozent Dr. Nico Lachmann aus dem Institut für Experimentelle Hämatologie und dem Exzellenzcluster REBIRTH hat nun erstmals den Grundstein für eine effektive und langanhaltende Therapie für MSMD entwickelt. „Für die schwerste Form der MSMD, die IFNgR1 Defizienz, haben wir Genfähren entwickelt, die es uns erlauben, den genetischen Defekt in den Zielzellen zu korrigieren und so die Funktion in den Makrophagen wiederherzustellen“, sagt Dr. Lachmann. Das Team aus Wissenschaftlern und Ärzten aus Hannover, Italien, Frankreich und den USA hat die neuartige Therapie bereits erfolgreich in einem Mauskrankheitsmodell belegen können. „Die Therapie ist so wirksam, dass nur wenige genetisch korrigierte Zellen ausreichen, um den gesamten Organismus vor den schweren Infektionen durch Mykobakterien zu schützen“ sagt Dr. Miriam Hetzel, die sich die Erstautorenschaft mit Dr. Adele Mucci (früher MHH, jetzt am San-Raffaele-Krankenhaus in Mailand) und Patrick Blank vom TWINCORE teilt. Die genetisch korrigierten Blut-Stammzellen wandern nach der Transplantation ins Knochenmark und fangen dort sofort an, die fehlenden Fresszellen zu bilden. Die Forscher waren überrascht, dass die neu gebildeten Fresszellen dann sehr schnell in die einzelnen Organe wandern, um dort ihre Arbeit aufzunehmen. „Wir waren erfreut zu sehen, wie gut und schnell diese Therapie schützt“, sagt Dr. Lachmann, der bereits daran arbeitet, auf den Menschen zu übertragen.

Dass nur wenige korrigierte Zellen für eine Therapie nötig sind, lässt auf eine schnelle Umsetzung in die Klinik hoffen. „Aufgrund dieser Erkenntnis arbeiten wir gerade daran, nur die defekten Fresszellen durch gesunde Zellen in den Lungen zu ersetzen. Diese Art der zellbasierten Therapie eröffnet dann ganz neue Wege in der regenerativen Medizin“ sagt Dr. Lachmann.

Die Originalpublikation finden Sie im Internet unter folgendem Link: http://www.bloodjournal.org/content/early/2017/12/12/blood-2017-10-812859

(pi MHH, 18.12.2017)

Schreibe einen Kommentar

Cookie-Hinweis

Für die ordnungsgemäße Funktion unserer Website nutzen wir Cookies. Weitere Cookies werden ggf. durch Drittanbieter in Ihrem Browser gesetzt (z.B. durch unser Twitter-Widget). Bitte entscheiden Sie selbst, welche unserer Dienste Sie nutzen möchten. - Infos zu den Auswirkungen Ihrer Auswahl finden Sie hier ».

Treffen Sie eine Auswahl um fortzufahren:

Ihre Auswahl wurde gespeichert!

Impressum | Datenschutz | Forum

Hilfe

Um fortfahren zu können, müssen Sie eine Cookie-Auswahl treffen. Nachfolgend erhalten Sie eine Erläuterung der verschiedenen Optionen und ihrer Bedeutung.

  • Alle Cookies zulassen:
    Wenn Sie alle Cookies zulassen, werden Ihre persönlichen Daten ggf. von Twitter, YouTube (ein Dienst von Google) etc. erfasst.
  • Wir empfehlen: Drittanbieter-Cookies blockieren. Sie können die Dienste jederzeit nachladen.:
    Mit dieser Auswahl werden die Angebote von Drittanbietern blockiert und für Sie ausgeblendet. Sie können diese Funktionen bei Bedarf jederzeit nachladen.
  • Ohne Drittanbieter und ohne die statistische Auswertung (Wir können erhobene Daten nicht zu Ihrer Person zurückverfolgen! Serverstandort: Deutschland.):
    Mit dieser Option werden nur noch technisch notwendige Cookies gesetzt, inklusive des Cookies, mit dessen Hilfe wir Ihnen diese Auswahlfunktion anbieten. Wir würden es sehr bedauern, wenn Sie zusätzlich zu den Drittanbietern auch unsere Websiteanalyse abschalten. Aufgrund datenschutzrechtlicher Bedenken nutzen wir kein Google Analytics und erfassen alle Informationen so, dass keine Rückschlüsse auf Ihre Person möglich sind.

Impressum, Datenschutzerklärung und Forum können Sie ohne das Treffen einer Auswahl besuchen. Sie können Ihre Cookie-Einstellung jederzeit hier ändern: Datenschutzerklärung.

Zurück