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Pharmaforschung bringt über 20 neue Medikamente gegen seltene Erkrankungen in die Zulassung

Geöffnete Arzneimittelkapsel.  Foto: ©Takeda Pharma
Foto: ©Takeda Pharma

Berlin (vfa) – „Gute Nachrichten für Patienten mit seltenen Erkrankungen: Derzeit befinden sich über 20 neue Medikamente im Zulassungsverfahren! Sie werden dazu beitragen, die Chancen vieler Patienten auf eine wirksame Behandlung wesentlich zu verbessern!“ Das sagte Birgit Fischer, die Hauptgeschäftsführerin des Verbands der forschenden Pharma-Unternehmen (vfa), heute mit Blick auf den „Tag der Seltenen Erkrankungen“ am 29. Februar. Zu diesen Mitteln zählen u. a. Mittel gegen Erbkrankheiten wie Mukoviszidose oder Sehnerv-Neuropathie, Krebserkrankungen der Lymphknoten, Niere und Hypophyse sowie Infektionen bei Frühchen.

„Zudem haben Pharma-Unternehmen über 880 weitere Medikamente gegen seltene Erkrankungen in der Entwicklung“, so Fischer weiter. „Die Sorge, dass Investitioen nicht in die Forschung für Arzneimittel gegen seltene Erkrankungen fließen, weil nur kleine Patientengruppe betroffen sind, erweist sich als Trugschluss.“

„Schon in den letzten Jahren haben Unternehmen verstärkt Medika-mente gegen seltene Erkrankungen entwickelt – seit dem Jahr 2000 mehr als 60! Damit haben sie beispielsweise Patienten mit Lungenhochdruck, Leukämien und anderen seltenen Krebsarten sowie verschiedenen Erbkrankheiten das Leben gerettet oder ihre schweren Symptome gelindert. Das zeigt: Forschung wirkt!“

Angesichts von mehr als 6.000 bekannten seltenen Erkrankungen und Defiziten in der Versorgung der Erkrankten bestehe aber kein Anlass, sich auszuruhen, so Fischer. „Deshalb setzt sich der vfa als Partner im Nationalen Aktionsbündnis für Menschen mit Seltenen Erkrankungen (NAMSE) dafür ein, dass betroffene Patienten schneller als heute zu einer Diagnose und einer angemessenen Behandlung gelangen.“ Ein entsprechender nationaler Aktionsplan soll 2013 fertiggestellt sein.

(Pressemitteilung des Verbandes Forschender Arzneimittelhersteller e.V.)

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