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Dreizehn neue Arzneimittel für seltene Krankheiten von der EMEA zugelassen

London – Das Committee for Orphan Medicinal Products (COMP) hat auf seiner März-Sitzung für die folgenden zehn seltenen Krankheiten neue Medikamente ausgewiesen:

  • akute intermittierende Porphyrie (AIP)
  • Beta-Thalassämie intermedia
  • Gliom (zwei Produkte)
  • Traumatische Verletzung des Rückenmarks
  • Myelodysplastisches Syndrom
  • Akute myeloische Leukämie
  • Akute lymphatische Leukämie
  • Thrombotisch-thrombozytopenische Purpura
  • Dystrophische Epidermolysis bullosa

Vorab nahm der Ausschuss bereits im Februar positiv Stellung zu drei Medikamenten, die zur Therapie folgender Krankheiten geeignet scheinen:

  • Post-Polycythemia Vera/Essential Thrombocythemia Myelofibrosis (Post PV/ET-MF)
  • Sichelzell-Anämie
  • Dystrophische Epidermolysis bullosa

Eine ständig aktualisierte deutschsprachige Liste der Orphan Drugs findet man der Seite des Verbandes forschender Arzneimittelhersteller e.V.:

>>> www.vfa.de – Orphan Drugs
>>> EMEA – Details zur Sitzung des Ausschusses
(B.Barth)

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