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Gentherapie hilft bei ererbter Sehstörung

Sehkraft bei Leberscher kongenitaler Amaurose wieder herstellbar

Philadelphia (pte) – Wissenschaftler der University of Pennsylvania, der University of Florida und der Cornell University haben nach eigenen Angaben erfolgreich Verfahren der Gentherapie zur Umkehrung einer ererbten Sehstörung eingesetzt. Das Team injizierte Material mit einem korrigierenden Gen drei Patienten mit Amaurosis congenita Leber. Die Proceedings of the National Academy of Sciences berichten, dass bei allen drei Patienten deutliche Verbesserungen der Sehkraft erzielt werden konnten. Wissenschaftler des Institute of Ophthalmology und des Moorfields Eye Hospital testeten laut BBC bereits im vergangenen Jahr einen ähnlichen Behandlungsansatz an drei Patienten.

Es besteht laut den amerikanischen Wissenschaftlern die Hoffnung, dass das Verfahren innerhalb von zwei Jahren so weit entwickelt sein kann, dass Patienten mit erblich bedingten Erkrankungen der Netzhaut behandelt werden können. Allein in Großbritannien sind rund 20.000 Menschen betroffen. Innerhalb von drei Jahren sollten Tests mit Patienten mit altersbedingter Makula-Degeneration im Bereich des Möglichen sein. Unter dieser Krankheit leiden rund 500.000 Briten.

Die Gentherapie beruht an sich auf einem einfachen Ansatz. Ein Gen mit einer Fehlfunktion wird ersetzt und damit die normale Arbeitsweise eines bestimmten Teils des Körpers wieder hergestellt. In der Praxis hat es sich jedoch als sehr schwierig erwiesen, die neuen Gen-Kopien an der richtigen Stelle im Körper zu platzieren. Tests mit Tieren haben zu sehr unterschiedlichen Ergebnissen geführt. Bei der Behandlung der Augen scheinen die Chancen allgemein besser zu sein. Unter LCA leidet einer von 80.000 Menschen. Eine Erkrankung führt zu einer fortschreitenden Verschlechterung der Sehkraft. Die ersten Symptome treten häufig bereits in den ersten Lebensjahren auf. Diese Krankheit ist bei einem von zehn Kindern für eine schwere Störung der Sehkraft verantwortlich.

Auslöser ist ein Defekt des Gens RPE65. Die Gentherapie ermöglicht es, funktionierende Kopien des Gens in den hinteren Bereich des Auges zu injizieren. Nur 30 Tage nach der Behandlung eines Auges konnten deutliche Verbesserungen festgestellt werden. Die Forscher gehen daher davon aus, dass die Funktion der Zapfen in der Retina, die wichtig für das Sehen bei Tag aber auch das Sehen von Farben sind, um bis das 50-Fache verbessert werden könnten. Trotz aller Erfolge war die Sehkraft bei den behandelten Patienten schließlich nicht uneingeschränkt. Ihre Augen konnten sich nur sehr langsam auf geringe Lichtmengen einstellen.

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