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Cambridge – Der US-Hersteller Vertex Pharmaceuticals, der kürzlich mit Kalydeco (VX-770) den ersten CFTR-Potentiator für die Behandlung einer seltenen Variante der Mukoviszidose eingeführt hat, beeindruckt nun seine Investoren mit einer Zwischenauswertung zu einem weiteren Wirkstoff: Der CFTR-Corrector VX-708 hat, in Kombination mit VX-770, die Lungenfunktion von Patienten mit der Hauptvariante der Mukoviszidose gebessert.
Seattle – Der Wirkstoff Ivacaftor (VX-770) kann bei einigen Personen mit zystischer Fibrose, die eine G551D-Mutation aufweisen, signifikant die Lungenfunktion verbessern. Diese Erkenntnisse gewannen Wissenschaftler um Bonnie Ramsey von dem Seattle Children’s Research Institute in ihrer Phase-3-Studie. Sie publizierten ihre Ergebnisse im New England Journal of Medicine (2011; 365:1663-1672).
Denver – Alle bisherigen Therapien der Mukoviszidose versuchen die Folgen zu begrenzen, die sich aus dem genetischen Defekt ergeben. Sogenannte CFTR-Potenziator sollen dagegen die Funktion des Chloridkanals stabilisieren. Nach einer ersten klinischen Studie im New England Journal of Medicine (NEJM 2010; 363: 1991-2003) könnte der neue Ansatz durchaus erfolgreich sein.
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Cleveland – Antibiotika-Resistenzen komplizieren bei Patienten mit Mukoviszidose die Behandlung. Eine besondere Gefährdung ergibt sich aus der steigenden Verbreitung von Methicillin-resistenten Staphylococcus aureus (MRSA), deren Nachweis in einer Studie im US-amerikanischen Ärzteblatt (JAMA 2010; 303: 2386-2392) mit einer um mehrere Jahre verminderten Lebenserwartung assoziiert war.
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Verona – Ein Carrier-Screening von Erwachsenen im fortpflanzungsfähigen Alter könnte die Zahl der Neugeborenen mit der Erbkrankheit Mukoviszidose senken. Dies zeigen Erfahrungen aus Norditalien, die im US-amerikanischen Ärzteblatt (JAMA 2009; 302: 2573-2579) vorgestellt wurden.
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NC Chapel Hill, NC (eurekalert) – Forscher der University of North Carolina in Chapel Hill haben einen genetischen Risikofaktor für schwere Lebererkrankungen bei Patienten mit zystischer Fibrose (Mukoviszidose) entdeckt. Wer eine bestimmte Variante des SERPINA1 Gen in sich trägt (auch als Alpha-1-Antitrypsin bekannt oder Alpha-1-antiprotease) ist fünf Mal häufiger von Leberzirrhose und anderen Komplikationen der Leber betroffen als Patienten, die die normale Version des Gens tragen. Die Studie, die heute in der September Ausgabe des Journal of the American Medical Association (JAMA) veröffentlicht wurde, könnte zu früherer Diagnose und besserer Behandlung von Lebererkrankungen bei zystischer Fibrose führen.
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Virus transportiert gesundes Gen in die Lungenzellen
Berkeley (pte) – Wissenschaftler der University of California sind laut eigenen Angaben der Entwicklung einer Gentherapie gegen Mukoviszidose (CF) einen Schritt näher gekommen. In Labortests gelang es dem veränderten Virus, erfolgreich ein neues Gen freizusetzen, das das für die Krankheit verantwortliche geschädigte Gen ersetzen kann. In der Folge konnte die Lungenkrankheit nicht mehr nachgewiesen werden. Frühere Versuche wurden durch das Immunsystem behindert. Dieses entsorgte das Virus, bevor es seine Aufgabe erfüllen konnte. Details der Studie wurden in den Proceedings of the National Academy of Sciences veröffentlicht.
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