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Neuer Wirkstoff gegen zystische Fibrose

Seattle – Der Wirkstoff Ivacaftor (VX-770) kann bei einigen Personen mit zystischer Fibrose, die eine G551D-Mutation aufweisen, signifikant die Lungenfunktion verbessern. Diese Erkenntnisse gewannen Wissenschaftler um Bonnie Ramsey von dem Seattle Children’s Research Institute in ihrer Phase-3-Studie. Sie publizierten ihre Ergebnisse im New England Journal of Medicine (2011; 365:1663-1672). Weiterlesen bei aerzteblatt.de…

Mukoviszidose: CFTR-Potenziator bessert Chloridtransport

Denver – Alle bisherigen Therapien der Mukoviszidose versuchen die Folgen zu begrenzen, die sich aus dem genetischen Defekt ergeben. Sogenannte CFTR-Potenziator sollen dagegen die Funktion des Chloridkanals stabilisieren. Nach einer ersten klinischen Studie im New England Journal of Medicine (NEJM 2010; 363: 1991-2003) könnte der neue Ansatz durchaus erfolgreich sein. Lesen Sie hier den ganzen […]