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Erster Erfolg: Gentherapie bei seltener Hirnstörung

Bei der seltenen angeborenen Stoffwechselerkrankung handelt es sich um den Mangel an aromatischer L-Aminosäure-Decarboxylase (englisch AADC abgekürzt). Ein Defekt in einem Gen führt dazu, dass die Produktion der wichtigen Nervenbotenstoffe Dopamin und Serotonin gestört ist.

Hämophilie B: Erste klinische Erfolge der Gentherapie

London/Memphis –Die Gentherapie der Hämophilie B entwickelt sich vielversprechend. In einer Phase-I-Studie wurden bei sechs Patienten befriedigende Aktivitäten des Gerinnungsfaktors IX erzielt. Unter der höchsten Dosis kam es bei zwei Patienten jedoch zu einem Anstieg der Leberenzyme.  (New England Journal of Medicine. 2011; doi: 10.1056/NEJMoa1108046) Weiterlesen bei aerzteblatt.de…

Morbus Parkinson: Gentherapie ist Schein-OP überlegen

Manhasset – Die erste erfolgversprechende Gentherapie des Morbus Parkinson hat den Test einer randomisierten Phase-II-Studie bestanden. Nach den im Lancet Neurology (2011; doi: 10.1016/S1474-4422(11)70039-4) mitgeteilten Ergebnissen erholten sich die Patienten besser als nach einer Scheinoperation. Lesen Sie hier den ganzen Text: aerzteblatt.de

Hämophilie B: Gentherapie mit ersten Erfolgen

Memphis – Nach einem langen Anlauf scheint die Gentherapie bei der Hämophilie nun doch Früchte zu tragen. Auf dem Jahreskongress der American Society of Hematology in Orlando/Florida wurden die Ergebnisse der ersten beiden Patienten einer laufenden klinischen Studie zur Hämophilie B vorgestellt. Lesen Sie hier den ganzen Text: aerzteblatt.de