Selbstbehandlung mit fehlendem Faktor
London/Memphis –Die Gentherapie der Hämophilie B entwickelt sich vielversprechend. In einer Phase-I-Studie wurden bei sechs Patienten befriedigende Aktivitäten des Gerinnungsfaktors IX erzielt. Unter der höchsten Dosis kam es bei zwei Patienten jedoch zu einem Anstieg der Leberenzyme. (New England Journal of Medicine. 2011; doi: 10.1056/NEJMoa1108046)
Manhasset – Die erste erfolgversprechende Gentherapie des Morbus Parkinson hat den Test einer randomisierten Phase-II-Studie bestanden. Nach den im Lancet Neurology (2011; doi: 10.1016/S1474-4422(11)70039-4) mitgeteilten Ergebnissen erholten sich die Patienten besser als nach einer Scheinoperation.
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Memphis – Nach einem langen Anlauf scheint die Gentherapie bei der Hämophilie nun doch Früchte zu tragen. Auf dem Jahreskongress der American Society of Hematology in Orlando/Florida wurden die Ergebnisse der ersten beiden Patienten einer laufenden klinischen Studie zur Hämophilie B vorgestellt.
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Basel/Paris – Eine Gentherapie kann bei Mäusen mit Retinitis pigmentosa die Funktion der Zapfen in der Retina wieder herstellen. Dies verbesserte laut einem Bericht in Science (2010; doi: 10.1126/science.1190897) die Sehfähigkeit der Versuchstiere. Die Reparatur gelang auch an menschlichen Zellkulturen. In Frankreich werden bereits Patienten für eine klinische Studie gesucht.
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Mit Hilfe eines Virus soll eine seltene Bluterkrankung geheilt werden
Essen (uke) – Mit stolzen 1,3 Millionen Euro fördert das Bundesministerium für Bildung und Forschung drei Jahre lang ein Gemeinschaftsprojekt der Universitätskliniken Düsseldorf, Essen und Würzburg, mit dem eine Gentherapie für eine seltene Bluterkrankung entwickelt werden soll. 655.901 Euro dieser Fördersumme fließen nach Essen, wo Prof. Dr. Peter Horn am Institut für Transfusionsmedizin des Universitätsklinikums die Sicherheit der Therapie, für die ein Foamy-Retrovirus verwendet wird, erforschen soll.
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Hannover/London – Wissenschaftler um Christoph Klein von der Medizinischen Hochschule Hannover (MHH) und Bodo Grimbacher vom Royal Free Hospital, University College, London, haben einen Gendefekt identifiziert, der eine chronisch-entzündliche Darmkrankheit verursacht.
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Paris – Französische Forscher haben bei zwei Jungen das Fortschreiten der Adrenoleukodystrophie mittels Gentherapie gestoppt. Im Labor wurden hämatopoetische Stammzellen aus dem Knochenmark mit der korrekten Version des Gens ausgestattet.
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