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Fragen & Antworten. Bild: Gerd Altmann. Lizenz: CC0

Seltene Lungenerkrankung PCD: Erstes internationales Patientenregister online

Der erfolgreiche Online-Start des ersten internationalen Patientenregisters für die seltene Lungenerkrankung PCD durch ein internationales Wissenschaftlerteam um Prof. Heymut Omran von der Universität Münster eröffnet neue Heilungschancen. Die Lungenerkrankung Primary Ciliary Dyskinesia, kurz PCD, verursacht lang anhaltende und immer wiederkehrende Atemwegsinfekte. Bislang steht keine erfolgreiche Therapie zur Behandlung der Erkrankung zur Verfügung, vor allem besteht keine Aussicht auf Heilung. Trotz Fortschritten in der Erforschung der seltenen Erkrankung konnten die Wissenschaftlerinnen und Wissenschaftler viele Aspekte wie die unterschiedliche Symptomatik bei Patienten und die Auswirkungen einzelner therapeutischer Interventionen noch nicht vollständig verstehen. Zur Generierung grundlegend neuer Forschungserkenntnisse wird eine Vielzahl von dokumentierten Fällen benötigt. Patientenregister sind gerade bei seltenen Erkrankungen effektive Instrumente zur Dokumentation der gesundheitlichen Konstitution der betroffenen Patienten, des Krankheitsverlaufs und der Reaktion auf die angewandten Therapien.


PCD tritt bereits bei Kindern auf und wird durch einen Gendefekt ausgelöst. Die Flimmerhärchen in den Atemwegen, Nasennebenhöhlen und dem Mittelohr werden unbeweglich. In der Folge sammelt sich Schleim in diesen Organen an, der nicht abtransportiert werden kann. Es entstehen irreversible, sackförmige Bronchienweiterungen, die langfristig auch zu Lungenversagen führen können. In der aktuellen Studie, heute im European Respiratory Journal online publiziert, beschreiben Wissenschaftler, wie sie das neue Register als eine internationale Online-Plattform zur systematischen Dokumentation von PCD-Diagnosen, -Symptomen, -Therapien und -Krankheitsverläufen einsetzen. Die münstersche Arbeitsgruppe um Prof. Heymut Omran, Direktor der Klinik für Kinder- und Jugendmedizin am Universitätsklinikum Münster (UKM), kooperierte eng mit international führenden Wissenschaftlern und Patientenorganisationen.

Bis heute wurden 201 Patienten nach ihrer Zustimmung im PCD-Register durch Gesundheitsexperten aufgenommen. Dr. Claudius Werner, Erstautor der Studie am Universitätsklinikum Münster fasst die Erwartungen der Wissenschaftler zusammen: „PCD ist eine seltene, langsam die Atemwege zerstörende Erkrankung, bei der noch immer Unsicherheiten hinsichtlich der Diagnose und Therapie bestehen. Wir glauben, das neue Online-Register wird das Verständnis dieser seltenen Erkrankung verbessern und uns helfen, Patienten für klinische Studien zu gewinnen, um schließlich die Heilungschancen von PCD zu steigern.“

Dr. Werner weiter: „Durch die Rekrutierung weiterer Referenzzentren werden wir mehr Patienten einbeziehen können, um damit die Basis für weitere wissenschaftliche Analysen zu schaffen. Wir planen auch, regionale Registrierungs-Koordinatoren zu etablieren, um den Forschungsstand breiter zu kommunizieren und den Patienten-Zugang aus Ländern außerhalb des Konsortiums zu erleichtern.“

Originalpublikation:

Werner C. et al. (2015): An international registry for primary ciliary dyskinesia. European Respiratory Journal online; DOI: 10.1183/13993003.00776-2015

(Pressemitteilung der Westfälischen Wilhelms-Universität Münster, 9.12.2015)

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