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Clinuvel gibt positive Ergebnisse seiner ersten US-amerikanischen Phase II-Studie zur Behandlung der seltenen Erkrankung erythropoetische Protoporhyrie (EPP) mit SCENESSE® bekannt

Neues Medikament verbessert die Lebensqualität der Patienten und gibt ihnen die Möglichkeit, sich wieder dem Sonnenlicht auszusetzen

Baar, Schweiz, & Melbourne, Australien – Clinuvel Pharmaceuticals Limited, ein internationales Biopharma-Unternehmen mit einzigartigem Spezialwissen zum Zusammenspiel zwischen Sonnenlicht und menschlicher Haut, gab heute die positiven Ergebnisse seiner ersten US-amerikanischen Phase II-Studie zum neuen Photoprotektivum Afamelanotid bekannt, das den Namen SCENESSE® trägt.

Die in den USA über sechs Monate durchgeführte, randomisierte, multizentrierte und Placebo-kontrollierte Doppelblind-Studie (CUV030) sollte vorrangig dazu dienen, die Wirksamkeit und Sicherheit von subkutanen, bioresorbierbaren Afamelanotid-Implantaten (SCENESSE®) bei der Verringerung von schweren phototoxischen Hautreaktionen zu bestätigen. Diese betreffen Patienten mit der seltenen Krankheit erythropoetische Protoporphyrie (EPP), einer Lichtunverträglichkeitsstörung. Ziel der Studie war es, diesen wieder ein „normaleres“ Leben zu ermöglichen.

Dr. Robert J. Desnick, Dekan für genetische und genomische Medizin sowie Professor und Ehrenvorsitzender des „Department of Genetics and Genomic Sciences“ an der „Mount Sinai School of Medicine“, New York, und einer der Studienleiter der CUV030-Studie, kommentiert die Ergebnisse wie folgt: „Diese klinische Studie zeigt die Wirksamkeit des Medikaments bei der Verhinderung heftiger Schmerzen, die auf Sonnenlicht zurückzuführen sind. Dies ist ein Meilenstein für die Patienten, da es die erste Behandlung für EPP ist und ihre bisher beschränkte Lebensqualität verbessern kann“.

Dr. Philippe Wolgen, CEO von Clinuvel, gab den folgenden Kommentar ab: „Wir freuen uns sehr über die Ergebnisse dieser Studie, da sich einmal mehr im klinischen Versuch gezeigt hat, dass Afamelanotid bei EPP klinisch als prophylaktische Behandlung eingesetzt werden kann. Es verbessert die Lebensqualität der Patienten, die an dieser schrecklichen Krankheit leiden, die von der breiten Öffentlichkeit noch kaum wahrgenommen wird. SCENESSE® dient der extrem sonnenempfíndlichen Haut dieser Patienten als Schutzschild und verschafft ihnen erstmals die Möglichkeit, vollumfänglich am Leben teilzunehmen. Da wir im Rahmen unseres für den späteren Jahresverlauf geplanten Genehmigungsantrags bei den europäischen Behörden ein positives Risiko-Nutzen-Profil nachweisen müssen, besteht unser vorrangiges Ziel bei Clinuvel nun darin, eine neue pharmazeutische Behandlung anzubieten, die sicher ist und bei EPP-Patienten eine klinische Wirkung zeigt“.

Für die schwere genetische Krankheit gibt es bisher noch keine Behandlung
Erythropoetische Protoporphyrie (EPP) ist eine seltene genetische Erkrankung, die lebenslang bestehen bleibt und vorrangig bei hellhäutigen Menschen anzutreffen ist. Sie ist gekennzeichnet durch eine schwere Phototoxizität (Lichtunverträglichkeit) der Haut, die zu heftigen Schmerzen, Schwellungen und Vernarbungen vorzugsweise an exponierten Hautarealen wie Gesicht, Händen und Füßen führt. Die Reaktionen können unterschiedlich stark ausfallen, in schweren Fällen sind Krankenhausaufenthalte und der Einsatz starker Schmerzmittel und von Morphinen unumgänglich. An EPP erkrankte Kinder und Erwachsene müssen Sonnenlicht und sogar reflektierendes Licht meiden, so dass sie sich häufig in Innenräumen aufhalten oder Schutzkleidung tragen. Konventionelle Sonnenschutzmittel haben keinerlei Wirkung. Weltweit sind etwa 10.000 Menschen von der Krankheit EPP betroffen, darunter schätzungsweise 4.000 in den USA. Derzeit gibt es noch keine wirksame Behandlung für EPP. SCENESSE® wurde sowohl in den USA als auch in Europa der „Orphan-Drug-Status“ (Marktexklusivitätsrechte für Medikamente gegen seltene Krankheiten) zuerkannt. Das Medikament regt die Produktion von Melanin in der Haut an, das als Schutzschild gegen UV-Strahlung und Sonnenlicht fungiert. Es wird als subkutanes, lösliches Implantat verabreicht, das etwa die Größe eines Reiskorns hat. Nach zwei Tagen kommt es zu einer erhöhten Pigmentierung der Haut, wobei die Wirkung der Behandlung bis zu zwei Monate anhalten kann.

Ergebnisse der Phase II-Studie in den USA (CUV030): Schutz der Haut, Verbesserung der Lebensqualität
Die Studie wurde in sechs Zentren in den USA (Alabama, Kalifornien, New York, North Carolina, Texas und Utah) während der Frühjahrs- und Sommermonate (sechs Monate insgesamt) durchgeführt. Teilgenommen haben 77 erwachsene Patienten, bei denen EPP diagnostiziert worden war. Insgesamt haben 68 Patienten die Studie abgeschlossen, die Abbruchrate von 12 % entspricht etwa der der vorhergehenden Studien und bestätigt die gute Verträglichkeit des Medikaments.

Die Patienten der beiden parallelen Studiengruppen bekamen bei Studienbeginn, nach 60 Tagen und nach 120 Tagen entweder Afamelanotid per Implantat oder ein Placebo verabreicht und standen anschließend bis zu 180 Tage unter Beobachtung. Sie mussten die Zahl und die Schwere ihrer Reaktionen erfassen sowie die Dauer der von ihnen im Freien verbrachten Zeit, in der sie ihre Haut dem Sonnenlicht ausgesetzt hatten. Ferner waren die Patienten aufgefordert, regelmäßige Umfragen zu ihrer Lebensqualität zu beantworten. Mit diesen Erhebungen wurde festgelegt, inwieweit das Medikament die negativen Auswirkungen der Krankheit auf das Leben der EPP-Patienten verglichen mit der Ausgangssituation bei Studienbeginn und der Situation der Placebogruppe reduzieren konnte.

Die Ergebnisse der Studie zeigten, dass SCENESSE® gut vertragen wurde, die EPP-Patienten ihre Haut in der Tagesmitte Sonnenlicht aussetzen konnten und dass sich ihre Lebensqualität verbesserte. Insgesamt erbrachte die Studie den Nachweis einer starken klinischen Wirksamkeit für die Patienten, auch wenn sie aus bitterer Erfahrung daran gewöhnt waren, sich vor dem Sonnenlicht zu schützen.

Auf der Grundlage der Analyse der im Freien verbrachten Zeit zeigte sich, dass sich die Patienten unter Afamelanotid stärker dem direkten Sonnenlicht aussetzen konnten. Diese Patientengruppe konnte während der intensivsten Sonnenstunden zwischen 10.00 Uhr und 15.00 Uhr (P=0,036) und zwischen 10.00 Uhr und 20.00 Uhr (P=0,025) deutlich mehr Zeit unter direkter Sonneneinstrahlung verbringen. Sie berichteten, dass sie sich durchschnittlich dreimal länger (verglichen mit der Placebogruppe) dem direkten Sonnenlicht aussetzen konnten. Folglich hatten viele dieser Patienten keinerlei Schmerzen bzw. nur leichte Schmerzen im Vergleich zur Zeit ohne das Medikament, als sie unter schweren phototoxischen Reaktionen litten.

Die Ergebnisse brachten auch den Nachweis, dass SCENESSE® die Lebensqualität der EPP-Patienten verbessern half. Die Daten aus den speziellen Erhebungen zur Lebensqualität unter EPP zeigten, dass sich auf der Grundlage der Ausgangswerte die Situation für die Patientengruppe, die das Medikament erhielt, verglichen mit der Patientengruppe, die das Placebo erhielt, nach 60 Tagen (P=0,001), 120 Tagen (P=0,003) und 180 Tagen (p<0,001) stark verbessert hatte.

Die Sicherheit und Verträglichkeit von Afamelanotid wurde ermittelt, indem die unter der Behandlung aufgetretenen Nebenwirkungen einer Bewertung unterzogen wurden. Die Ergebnisse zeigten, dass das Medikament sicher ist und gut vertragen wird. Wichtig ist, dass sich für SCENESSE® in allen weltweiten klinischen Studien bislang keinerlei ernste Sicherheitsbedenken ergeben haben. Bis zum heutigen Tage wurden über 600 Patienten mit unterschiedlichen Indikationen mit SCENESSE® behandelt.

Ein unabhängiges „Data Safety Monitoring Board“ (DSMB) (Gremium zur Überwachung der Datensicherheit) hat die Analysen überprüft und bestätigt und kommt auf der Grundlage der in dieser und anderen Studien ermittelten Nebenwirkungsprofile zu dem Schluss, dass das Medikament für den weiteren Einsatz sicher ist.

Mit den Ergebnissen einer in Europa durchgeführten Bestätigungs-Phase III-Studie (CUV029) ist in naher Zukunft zu rechnen. Sobald die Ergebnisse dieser europäischen Studie vorliegen, will Clinuvel diese zusammen mit den Daten aus der US-amerikanischen Studie (CUV030) der Europäischen Arzneimittelagentur vorlegen, um für SCENESSE® noch vor Jahresende 2011 einen Zulassungsantrag als Prophylaxemittel für die phototoxischen Symptome von EPP zu stellen.

Über die erythropoetische Protoporphyrie (EPP)
EPP ist auf ein fehlendes Enzym (Ferrochelatase) zurückzuführen, was zu einer Anreicherung von Protoporphyrin IX (PPIX) im Körper führt, hauptsächlich in der Haut und der Leber. PPIX wirkt sich in der Haut phototoxisch aus: Wenn sich die Patienten dem Sonnenlicht aussetzen, reagiert PPIX mit unterschiedlicher Intensität – bis hin zu unerträglichen Schmerzen. Die EPP-Patienten beschreiben die Symptome als starke Schmerzen, die kein Schmerzmittel lindern kann. Folglich sind viele dieser Patienten gezwungen, sich fast ausschließlich in Innenräumen aufzuhalten, was ihre Lebensqualität stark beeinträchtigt.

Über SCENESSE®
SCENESSE® (Afamelanotid) ist ein ausschließlich von Clinuvel entwickeltes First-in-class-Therapeutikum (erstes Mittel mit einem bestimmten Wirkmechanismus). In der Haut regt es die Produktion von Melanin an, das als Schutzschild gegen die UV-Strahlung und Sonnenlicht fungiert. SCENESSE® wird als subkutanes, sich auflösendes Implantat von der Größe eines Reiskorns verabreicht. Nach etwa zwei Tagen kommt es zu einer erhöhten Pigmentierung der Haut, die Wirkung hält bis zu zwei Monate an.

Bei dem aktiven Wirkstoff von SCENESSE® handelt es sich um Afamelanotid, einem chemisch hergestellten Gegenstück von α-MSH (lineares Peptid mit 13 Aminosäuren). Zur Produktion von Afamelanotid wurden zwei dieser Aminosäuren des α-MSH-Moleküls verändert. Afamelanotid verfügt somit über eine stärkere biologische Wirksamkeit und weitaus längere Halbwertzeit als natürlich vorkommendes α-MSH. Auf diese Weise erhöht SCENESSE® den Melanin-Gehalt der Haut, und zwar selbst dann, wenn es an einer ganz anderen Stelle des Körpers zum Einsatz kommt und ohne dass die Haut schädlichen UV-Strahlen ausgesetzt werden muss. Afamelanotid wurde 2008 der „Orphan-Drug-Status“ für die Behandlung von EPP in Europa und den USA zuerkannt.

Seit 2006 führt Clinuvel weltweit klinische Studien mit SCENESSE® durch, an denen über 250 EPP-Patienten teilnahmen. Bis zum heutigen Tage haben klinische Phase II- und III-Studien den Nachweis erbracht, dass das Medikament das Auftreten und die Schwere von phototoxischen Reaktionen bei EPP verringeren kann und – was auch sehr wichtig ist – die EPP-Patienten dabei unterstützt, ein normaleres Leben zu führen. Sobald die Ergebnisse aus diesen aktuellen klinischen Studien vorliegen, plant Clinuvel, Ende 2011 die Vermarktungszulassung von SCENESSE® für Europa zu beantragen. SCENESSE® ist eine eingetragene Handelsmarke von Clinuvel Pharmaceuticals Ltd.

Über Clinuvel Pharmaceuticals Limited
Clinuvel Pharmaceuticals Ltd (ASX: CUV; XETRA-DAX: UR9; ADR: CLVLY) ist ein internationales Biopharma-Unternehmen, das sich auf die Entwicklung von Behandlungen für verschiedene schwere Hauterkrankungen spezialisiert hat. Auf der Grundlage seines einzigartigen Spezialwissens zum Zusammenspiel zwischen Sonnenlicht und menschlicher Haut hat Clinuvel drei Patientengruppen ermittelt, bei denen eine klinische Behandlung mittels Photoprotektiva erforderlich ist, sowie eine weitere Gruppe, die einer Behandlung mittels Repigmentierung bedarf. Diese Patientengruppen umfassen etwa 10.000 Personen (Photoprotektivum) bzw. bis zu 45 Millionen Personen (Repigmentierung). Das Flaggschiff von Clinuvel, SCENESSE® (Afamelanotid), ein First-in-class-Therapeutikum zur Behandlung der erythropoetischen Protoporphyrie (EPP), ist derzeit in den USA und Europa Gegenstand von Phase II- und III-Studien. Das Unternehmen plant, bis Ende 2011 den Zulassungsantrag bei der Europäischen Arzneimittelagentur einzureichen. Derzeit existiert noch keine wirksame Behandlung für EPP, so dass SCENESSE® der „Orphan-Drug-Status“ zuerkannt wurde. Clinuvel ist in Melbourne, Australien, ansässig und verfügt über Niederlassungen in Europa und den USA. Weitere Informationen sind abrufbar unter www.clinuvel.com.

(Pressemitteilung auf BUSINESS WIRE)

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